Image Image Image Image Image Image Image Image Image Image

F-site | 11 December 2017

Scroll to top

Top

No Comments

Zeldzame ziekte? Overheid doe iets!

Zeldzame ziekte? Overheid doe iets!
Ton F. van Dijk

Ongeveer een op de miljoen kinderen in de wereld lijdt aan de zeldzame neurologische ziekte Pantothenate Kinase Associated Neurodegeneration. Ook wel bekend als wel: PKAN

Veel moeilijke woorden voor zo’n zeldzame ziekte, maar het komt erop neer, dat deze kinderen heel erg ziek worden en vaak al vroeg (rond 12 jaar) overlijden.

En die 12 jaar, dat ze wel leven, zijn als gevolg van de uitval van vele vitale functie ook niet bepaald gemakkelijk. 

Een immens verdrietige aandoening dus. Waar zowel kinderen als hun vaders en moeders, broertjes en zusjes dagelijks mee worden geconfronteerd en zwaar onder gebukt gaan.

Er is (nog) geen geneesmiddel voor deze ziekte. Dat heeft te maken met de wet van de getallen. Omdat het een zeer zeldzame aandoening is, zien farma bedrijven er letterlijk geen brood in. En dus wordt er daar niet naar een oplossing gezocht.

Gelukkig gebeurt dat in het geval van PKAN wel in een Nederlands academische ziekenhuis in Groningen. Professor Ody Sibon, medisch bioloog, doet daar haar best om een medicijn voor de ziekte te vinden.

Het is bijna liefdewerk oud papier.

En het goede nieuws is: Sibon heeft bijna een geneesmiddel ontwikkeld dat de PKAN patientjes kan redden. Op muizen en in het laboratorium heeft ze al veel goede resultaten behaald.

Professor Ody Sibon, wil het middel daarom nu dolgraag aan patiënten gaan voorschrijven. Zij verwacht dat het de ziekte kan “stil leggen”.

En dan kom ik op mijn punt: daar is 120.000 euro voor nodig.

En dat geld is niet beschikbaar. Terwijl er in de samenleving volop wordt gediscussieerd over de prijzen van behandelingen tegen kanker die oplopen tot 120.000 euro per patient per jaar, is datzelfde bedrag niet eenmalig voorhanden om meerdere kinderen met PKAN te helpen.

Te bizar voor woorden eigenlijk, maar zo werkt het: heb je een zeldzame ziekte, dan wordt je gewoon vergeten. Het is hoog tijd dat het beleid op dit punt wordt aangescherpt en de politiek ook gaat kijken hoe relatief lage bedragen voor zeldzame aandoeningen door de overheid kunnen worden gefinancierd. 

Gelukkig hebben we Ody Sibon, die onderzoek doet en nu bijna een doorbraak heeft bereikt. En gelukkig hebben we ook de Stichting Zeldzame Ziekten Fonds (ZFF).

Afgelopen zaterdag deed ik samen met vriend en mediacollega Roel Kooi mee met een speciale fundraising autorally. Jan Lammers was er. Jan Peter Balkenende – groot liefhebber van snelle bolides –  deed mee.

En zo reden we met ruim 100 deelnemers uiteindelijk de missende 120.000 euro bijna bij elkaar. Een geweldig resultaat op basis waarvan Ody Sibon haar PKAN medicijn nu zo kan ontwikkelen dat het geschikt is voor kinderen. Dat duurt nog een jaar.

Dankzij ZFF dus.

Maar heel eerlijk: het is de hoogste tijd dat de overheid, als het om zeldzame aandoeningen gaat, zijn verantwoordelijkheid neemt.

Want het leed is niet te beschrijven. En de oplossing is binnen handbereik en mag zeker niet afhangen van een paar rondscheurende 50 plussers in een oude Porsche!

 

Submit a Comment